Agir contre les cancers pédiatriques
Le PSCC renforce son engagement contre les cancers pédiatriques, tant dans son offre de plateformes, de data que dans l'accompagnement et à travers l'organisation d'un hackathon annuel Hack4Hope pour accélérer la recherche et améliorer les traitements des enfants atteints de cancer.
Les cancers des enfants et adolescents, des enjeux spécifiques
Les cancers des enfants et adolescents, bien que rares, représentent 35 000 nouveaux cas par an en Europe (1 800 en France), avec plus de 60 types différents.
La probabilité de guérison en Europe est d'environ 80%, mais il existe des inégalités importantes entre les différents types de cancers et les pays. Pour les patients guéris (plus de 400 000 en Europe), l’enjeu est de réduire les séquelles à long terme.
Malgré les progrès, le cancer reste la première cause de décès par maladie chez les jeunes. La lutte contre les cancers pédiatriques est une priorité en France (Stratégie Décennale de lutte contre les cancers) et en Europe (European Beating Cancer Plan), visant à guérir plus d’enfants, mieux, et à réduire les inégalités.
Il est essentiel d’accélérer le développement et la mise sur le marché de nouveaux traitements et diagnostics. C’est pourquoi les cadres réglementaires aux États-Unis et en Europe se renforcent – obligeant notamment tout industriel à intégrer la question du développement pédiatrique dans le plan de développement d’un médicament anticancéreux - pour répondre aux besoins non couverts des enfants. Depuis 10 ans, des progrès significatifs ont été réalisés (séquençage, modèles expérimentaux, médecine de précision, biomarqueurs) et il est maintenant crucial de les transformer en solutions thérapeutiques.
Groupe de Travail Cancers pédiatriques
Le PSCC a créé en décembre 2023 un groupe de travail dédié aux cancers pédiatriques, en partenariat avec le réseau European ITCC et Sanofi. Ce groupe rassemble des acteurs de l’industrie, du milieu académique, des biotechs, start-ups et associations, pour stimuler la collaboration, l’innovation et le partage de connaissances en thérapie pédiatrique du cancer. Outre Sanofi et ITCC à l’origine du projet, il inclut des partenaires clés comme Servier, l’Institut Curie, Gustave Roussy, ITCC-P4, Life Arc, et Imagine for Margo.
Un accompagnement adapté aux enjeux des cancers pédiatriques
Les projets accompagnés par le PSCC peuvent bénéficier d’un soutien ciblé sur les cancers pédiatriques.
Analyse du potentiel pédiatrique des projets soutenus par le PSCC
Les projets sélectionnés par le PSCC sont revus par des experts des cancers pédiatriques pour déterminer et mesurer leur potentiel de développement pour les cancers pédiatriques. Le cas échéant, les modalités et soutiens envisageables sont présentés au projet pour sa complète information.
Accès à de l’expertise en cancers pédiatriques
L’accès à une expertise spécialisée s’appuie sur le consortium ITCC qui propose un conseil aux entreprises (Start-up, Biotech, Medium Size and Big Pharma) se posant la question du développement pédiatrique de leur agent anticancéreux dans le contexte réglementaire Europe et US. Ce conseil porte sur la pertinence ou non d’un développement pédiatrique, sur le design d’un plan de développement pédiatrique pour répondre aux besoins non couverts, ainsi qu’un support pour les interactions avec les autorités réglementaires.
Support à la preuve de concept préclinique
La plateforme ITCC-P4, entité sans but lucratif, génère des données précliniques de médicaments et de combinaisons sur des modèles expérimentaux de cancers pédiatriques pour des clients industriels et académiques. Dans le cadre d’un partenariat public privé européen du programme Innovative Medicine Initiative 2, un panel de plus de 350 xénogreffes nouvellement dérivées de tumeurs de patients a été établi et caractérisé sur le plan moléculaire (séquençage complet et méthylome) et pharmacologique (efficacité des traitements standard pertinents pour chacun des cancers pédiatriques). Des données de haute qualité et de grade règlementaire sont produites par une des trois Contract Research Organisations partenaires d’ITCC P4 avec les experts par pathologie. Les données sont la propriété du client. ITCC-P4 a été reconnu « non clinical working group stakeholder » de l’Agence Européenne du Médicament.
Organisation d’un hackathon Cancers pédiatriques
Temps fort 2024 à revivre en images.
En 2024, nous avons lancé le tout premier Hack4Hope, un hackathon innovant dédiés aux cancers pédiatriques qui deviendra désormais un événement annuel. Cette première édition, tenue à Futur4Care, a réuni 30 experts, 10 projets présélectionnés et un large public, favorisant une collaboration unique entre le milieu académique, l'industrie, les start-ups et les associations de patients.
TheraSonic
développe un dispositif médical non invasif à base d’ultrasons pour ouvrir temporairement et de manière ciblée la barrière hémato-encéphalique afin de rendre possible le traitement des tumeurs cérébrales.
1ère place
DeepLife
(également prix du public) développe une intelligence artificielle permettant de faire des jumeaux numériques des « gliomes infiltrants du tronc cérébral ». Grâce à cet outil, il devrait être rapidement plus simple de prédire l’évolution des tumeurs et l’efficacité des traitements.
2ème place
HEPHAISTOS-Pharma
conçoit et développe une nouvelle génération d’immunothérapies en oncologie.
3ème place
Vesynta
Cette société basée au Royaume-Uni développe un outil de pharmacocinétique et de pharmacodynamique (DosoLogic) pour optimiser le dosage des médicaments anticancéreux destinés aux enfants. Ce projet a été sélectionné par les représentants des patients et soutenu par Imagine for Margo - Children without Cancer.
Prix coup de coeur des familles
Découvrez les Lauréats 2024 :